作者丨Chemo
来源丨医学界肿瘤频道
从全球视野看乳腺癌靶向药物的可及性。
当地时间6月2日,ASCO 2018正式拉开序幕,大会主席 Bruce E Johnson 博士发表了开幕致辞。
Bruce E Johnson
会上,来自葡萄牙 Champalimaud Clinical Center 的F Cardoso博士,针对全球癌症现状以及乳腺癌靶向药物的可及性进行了深入分析。
一 全球癌症形势严峻
在日内瓦举行的第70届世界卫生大会(WHA)期间,各地区的WHO会员国一致通过了WHO 2017癌症决议:即在综合方法的大环境下预防和控制癌症。
决议指出,癌症是全球第二大死亡原因,2012年共有820万人死于癌症,其中大部分发生在中低等收入国家。
并且,癌症是全球疾病发病率的主要原因,也是日益严峻的公共卫生问题,每年新发癌症病例的数量预计将从2012年的1410万增加到2030年的2160万。
而癌症造成的经济和社会损失也十分惨重。
据统计,世界经济因为癌症支出每年流失约9亿美元,占全球GDP的1.5%。
癌症对社会也造成了巨大的经济和健康负担。2010年,在英国因癌症幸存者无法重返有偿工作而产生的生产力损失达到82亿美元。随着预期的癌症患者不断增加,这个损失将越来越大。
二 癌症生存现状地区差异大
不同国家之间以及国家内部不同地区间,癌症患者的生存状况也不尽相同,单看欧洲地区,不同区域的乳腺癌年龄标准化发病率和5年生存率依然存在较大差异。
图1 欧洲地区乳腺癌年龄标准化的发病率和5年生存率
* 东欧国家乳腺癌发病率较低,但生存率也相对偏低;
* 北欧国家和欧洲中部国家乳腺癌发病率相对较高,但5年生存率也较高,平均在85%左右,欧洲中部各国家的发病率更分散。
造成癌症预后差异的影响因素:
* 卫生系统基础设施
* 总体人口健康状况和生活方式
* 患者可接受到的抗癌治疗手段
* 癌症的诊断阶段(早晚期)
* 癌症护理基础设施(是否拥有优先级设备)
三 WHO癌症基本药物清单更新
可及治疗药物的有无、多少,对于癌症患者的生存有着至关重要的影响,这一观点,放到全球任何一个地方都是毋庸置疑的。
世界卫生组织(WHO)率先意识到了这些药物的重要性,为了改善全世界患者的预后,自1977年以来,WHO提出并持续更新了基本药物标准清单。到2015 年版,已经是第19个更新版本。
WHO 2015版基本药物标准清单
* 2015年基本药物更新由国际抗癌联盟(UICC)牵头,欧洲肿瘤临床学会(ESMO)参与;
* 此次更新增加了16种新的癌症药物,使癌症基本药物清单扩增到46种;
* 每一种药物都与其相对应的治疗疾病共同列出;
* 这份清单也是目前各国基本药物清单的参照标准。
图2 2015版实体肿瘤基本药物清单
四 可及药物和护理资源区域分布不平等
医疗资源的不平等并不局限于高成本的癌症药物。在中低收入国家,即便是价格不贵的基本药物,患者也并不总是能够获取到或买得起。
另外,药物缺乏可及性还涉及供应不足,存在生产问题,平行出口和预算紧张等。
除了药物之外,在中低收入国家,还有高达90%的人口缺乏有效的放射治疗。
乳腺癌靶向药全球花费和可及性差异大
下图中,F Cardoso博士对乳腺癌常用靶向药物曲妥珠单抗、拉帕替尼、帕妥珠单抗、TDM-1在全球各国的花费和可及性现状进行了分析。
图3 乳腺癌靶向治疗的花费和可及性
(我国为中高收入国家一栏的第三行,统计结果为数据缺失)
图4 乳腺癌基本靶向药物的可及性障碍分析
(我国为中等偏上收入国家一栏的第三行,统计结果为没有障碍)
从以上图片分析结果可以看出,收入越高的国家,乳腺癌患者靶向药物的花费越低,药物可及性越好,而在中低收入及低收入国家,癌症患者的花费负担重,且药物可及性差。
ESMO国际联合会关于抗肿瘤药物供应的研究揭示了三个方面的问题:
* 获得癌症药物的人口覆盖率很低;
* 许多WHO基本癌症药物未能纳入享受国家的福利项目,比如进入医保等;
* 购买癌症药物的直接成本产生的财务负担很重。
对治疗手段进行客观评估,择优资助
F Cardoso博士表示,我们强烈建议使用客观的评估尺度,如ESMO临床效益量表(ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale,ESMO-MCBS)或ASCO价值框架(ASCO Value Framework),来评估新的治疗手段所带来的实际效益,并对获益较高的进行优先资助,尤其是在医疗资源有限的国家,更应该做出择优的评估。
支持生物仿制药用于治疗
由于目前获得专利的原创药物价格均十分昂贵,晚期乳腺癌社区组织(ABC community)表示,强烈支持使用生物仿制药物来治疗乳腺癌(如曲妥珠单抗)和支持性护理(如生长因子类药物)。但必须强调,所有的生物仿制药均须按照EMA、FDA或其他国家权威机构要求的严格开发和试验进程,并最终获得批准。
五 改善全球癌症药物可及性,我们能做什么?
获得癌症药物治疗,目前还存在哪些重要问题?
* 药物短缺,新的治疗策略或药物的临床获益不够;
* 政府补助策略不连贯或不到位;
* 药物价格增长显著。
如何解决以上问题?
管理和预防药物短缺,关注药物临床获益(运用ESMO-MCBS);
报销合理的药品(公共政策);
采用公平价格,即与价值相符,不受市场变动影响的价格。